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          PTC Therapeutics2018edf壹定发颁布了Translarna治疗nmDMD患者的II期临床研究成果

          放大年夜字体  缩小字体 宣布日期:2018-07-11 10:19  浏览次数:0
          壹定发老虎机娱乐平台:近日,PTC Therapeutics2018edf壹定发颁布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌养分不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study

          近日,PTC Therapeutics2018edf壹定发(http://www.chemdrug.com/company/)颁布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌养分不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的成果。

          数据显示,Translarna在这一患者群体中的安然性和药代动力学特点与该药在5岁以上儿童中的一致。

          关于Translarna

          Translarna是独逐一种获批治疗nmDMD根本病因的药物(http://www.chemdrug.com/),这是一种罕有的遗传性肌肉消耗性疾病。

          在美国和欧盟,Translarna均被授与孤儿药地位。在欧洲,Translarna已于2014年8月获欧盟委员会(EC)有条件同意,用于5岁及以上nmDMD非卧床患者的治疗。在美国监管方面,Translarna之前已2次遭FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)拒绝。

          ranslarna是一种蛋白质修复疗法,开辟用于由无义突变而至遗传性疾病的患者群体,旨在使含有无义突变的基因产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变,会导致蛋白质合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)提早终止,产生无功能的蛋白。

          Translarna可以或许与核糖体相互感化,使核糖体可以或许经过过程mRNA上的过早无义停止旌旗灯号,许可细胞产生全长的功能性蛋白质。

          重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的准时功能测试和北极星移动评价量表方面表示出改良,在一年后的平均变更显示出25%的改良。

          此前颁布的Study 030研究的中期分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)显示,在治疗第28周,2-5岁nmDMD患者中的安然性和药代动力学特点与较大年夜年纪儿童中一致。另外,Translarna治疗后,在第28周不雅察到了明显的临床受益,包含跑步/步行10米、爬楼梯、从仰卧到站立的时光相对基线降低。

          安然性方面,Translarna最多见的不良反响包含发热、耳部感染和鼻咽炎。

          基于28周的数据,欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)治理局(EMA)人用医药(http://www.chemdrug.com/)产品(http://www.chemdrug.com/invest/)委员会(CHMP)比来已宣布积极看法,推荐同意扩大年夜Translarna确当前适应症,纳入2-5岁的非卧床nmDMD儿童患者。

           

           

           
           
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